В США впервые одобрили генную терапию. Мы спасены?

Американское Управление по контролю за продуктами питания и лекарствами (FDA) одобрило генную терапию для лечения острого лимфобластного лейкоза у детей с трех лет и молодых взрослых (до 25 лет). Это первая генная терапия для лечения онкологических заболеваний, одобренная в США. Коммерческое название терапии — Kymriah, и она будет стоить 475 тысяч долларов. Производитель — очень крупная швейцарская фармацевтическая компания Novartis («Новартис»).

Грубо говоря, клетки иммунной системы настраиваются против злокачественных и убивают их. Для этого у пациента с лейкозом забирают T-лимфоциты (клетки иммунной системы), замораживают их, отвозят на завод компании, там с помощью модифицированного вируса иммунодефицита человека встраивают необходимый ген в ДНК этих клеток, затем их снова замораживают, отвозят в больницу и вводят пациенту. Весь процесс занимает около 22 дней. Благодаря этому гену у T-лимфоцитов появляются новые рецепторы, которые позволяют легко распознавать злокачественные клетки и убивать их.

В исследовании «Новартиса» у 82,5% пациентов, прошедших терапию, не было признаков болезни как минимум в течение трех месяцев, а у 75,4% — и через шесть месяцев. Но эти результаты не касаются лечения острого лимфобластного лейкоза в целом — только тех случаев, когда все другие методы не привели к ремиссии.

Да. Такая терапия может избавлять от лейкоза несколько сотен людей ежегодно в одних только Штатах — по меньшей мере, на несколько месяцев.

Пока да. Подобная терапия пригодна только для лечения онкологических заболеваний крови, так что новые разработки тоже касаются этой области — например, сейчас «Новартис» создает терапию для борьбы с диффузной крупноклеточной B-клеточной лимфомой у взрослых. Но ожидается, что следующее одобрение FDA получит терапия компании Kite Pharma, направленная на лечение агрессивной неходжкинской лимфомы у взрослых.

Работает, но другая. Разновидность генной терапии, которую 31 августа одобрило FDA (CAR T-cell therapy), подходит только для лечения онкологических заболеваний крови. Однако есть и другие виды — когда дефектный ген заменяется, что само по себе приводит к избавлению от заболевания. Например, в мае 2016 года в Европе была одобрена генная терапия тяжелого комбинированного иммунодефицита из-за недостаточности аденозиндезаминазы. Благодаря замене гена в клетках костного мозга аденозиндезаминаза начинает вырабатываться и человек перестает болеть смертельно опасной формой иммунодефицита.

Компания «Новартис» планирует получить одобрение для этой терапии и в других странах, однако входит ли в них Россия, неизвестно.